腎病是全球高發(fā)的慢性疾病，傳統(tǒng)治療手段（如藥物控制、透析和移植）在延緩疾病進(jìn)展和改善預(yù)后方面存在局限性。近年來(lái)，干細(xì)胞療法憑借其多向分化潛能、免疫調(diào)節(jié)能力及旁分泌修復(fù)機(jī)制，成為腎臟疾病治療領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。
本文系統(tǒng)梳理2017-2025年間干細(xì)胞治療腎病的臨床研究進(jìn)展，涵蓋急性腎損傷（AKI）、慢性腎病（CKD）、糖尿病腎病（DN）及狼瘡性腎炎（LN）等領(lǐng)域的突破性成果，并探討未來(lái)發(fā)展方向。
2017-2025年全球干細(xì)胞治療腎病的關(guān)鍵臨床成果匯總
2017年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
政策與科研支持：2017年-2018年，我國(guó)通過(guò)了3項(xiàng)干細(xì)胞針對(duì)腎損傷的相關(guān)研究，國(guó)撥5452萬(wàn)經(jīng)費(fèi)供科研，項(xiàng)目涉及腎臟細(xì)胞的再生與干細(xì)胞療法在腎損傷的臨床研究等。
狼瘡性腎炎治療突破：2017年8月，國(guó)際知名期刊《風(fēng)濕病年鑒》上發(fā)表了一項(xiàng)《同種異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療狼瘡性腎炎的隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)》的研究成果。評(píng)估人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSC）治療狼瘡性腎炎（LN）的療效。[1]
研究納入12例患者，結(jié)果顯示75%（9/12）達(dá)到緩解，腎功能穩(wěn)定或改善，尿蛋白和紅細(xì)胞水平顯著下降，表明腎臟炎癥和損傷得到有效控制。
該研究首次通過(guò)高質(zhì)量臨床試驗(yàn)驗(yàn)證了hUC-MSC治療LN的安全性和有效性，為系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)腎病提供了潛在的新療法。
復(fù)雜病例成功治療：2017年11月，BMC期刊雜志發(fā)表了一項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性研究，首次報(bào)道人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）成功治療慢性腎衰竭合并脊髓疾病的患者。[2]
該研究納入一名62歲印尼裔女性，其既往診斷為胸椎脊髓卡壓導(dǎo)致截癱，伴有慢性腎衰竭（需依賴血液透析）及嚴(yán)重泌尿系統(tǒng)功能障礙（2年無(wú)自主排尿，需長(zhǎng)期導(dǎo)尿及手動(dòng)排便）。
在她第一次就診的神經(jīng)系統(tǒng)檢查中，體格檢查未發(fā)現(xiàn)脊髓休克的跡象。她肚臍以下的所有感覺(jué)模式都消失了，包括本體感覺(jué)。尿潴留必須插管，但她已經(jīng)2年沒(méi)有排尿了。排便必須通過(guò)手指探查來(lái)幫助。
- 在進(jìn)行第二周的hUC-MSC植入方案后，她的雙腿癥狀得到改善，水腫癥狀也得到消退，并且能夠伸展雙膝。她的感覺(jué)水平從0提高到2。
- 干細(xì)胞植入體內(nèi)的三周后，腎功能指標(biāo)與泌尿癥狀就得到了顯著改善，小便也恢復(fù)正常。
- 并且還發(fā)現(xiàn)她在第一個(gè)周期的hUC-MSC方案后在過(guò)去2年內(nèi)第一次排尿，并且她的肌酸（Cr）水平在第二個(gè)周期的hUC-MSC方案后從11mg/dl 顯著下降到2mg/dl。
綜上所述，研究表明干細(xì)胞療法不僅能夠在短期顯著改善腎病患者的相關(guān)并發(fā)癥狀，還能夠顯著降低腎病患者肌酸水平以及腎功能改善。
2018年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
干細(xì)胞治療長(zhǎng)期的安全性證明：2018年5月，國(guó)際期刊《Cytotherapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《慢性腎病患者骨髓間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞輸注：一項(xiàng)為期18個(gè)月的隨訪安全性研究》的臨床研究成果。[3]
本次研究對(duì)七名符合條件的CKD患者進(jìn)行了18個(gè)月的隨訪，這些患者因高血壓、腎病綜合征 (NS) 和病因不明等不同原因而患有CKD。
本項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)證明了CKD患者靜脈輸注自體MSC至少18個(gè)月的安全性和耐受性。該療法耐受性良好，，為未來(lái)開(kāi)展臨床試驗(yàn)評(píng)估自體MSC在CKD治療中的療效奠定了重要基礎(chǔ)。
腎移植術(shù)后免疫調(diào)節(jié)突破：2018年12月，Kidney Int期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《腎移植后輸注第三方間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞：一項(xiàng)I-II期開(kāi)放標(biāo)簽臨床研究》的研究成果。[4]
本次研究納入10名腎移植患者在術(shù)后第3天左右輸注MSC，與10名未輸注的患者對(duì)比，隨訪1年。
關(guān)鍵結(jié)果：
- 安全性：輸注時(shí)無(wú)明顯不良反應(yīng)，僅1名有心臟病史的患者在3小時(shí)后突發(fā)心梗，但與MSC無(wú)關(guān)。
- 腎功能改善：術(shù)后第7天，MSC組的腎功能指標(biāo)（eGFR）為48.6 ml/min/1.73m2，高于對(duì)照組的32.5，但1年后兩組無(wú)差異。
- 免疫調(diào)節(jié)：MSC組患者術(shù)后30天體內(nèi) “調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞”（一種抑制免疫排斥的細(xì)胞）數(shù)量增加，且未引發(fā)明顯免疫排斥反應(yīng)或B細(xì)胞異常。
- 抗體產(chǎn)生：4名患者產(chǎn)生了針對(duì)MSC或移植腎的抗體，但僅1人抗體水平較高，未影響移植效果。
結(jié)論：腎移植后單次輸注第三方MSC是安全的，能短期改善腎功能并調(diào)節(jié)免疫，但長(zhǎng)期效果（如是否引發(fā)持續(xù)免疫反應(yīng)）還需進(jìn)一步研究。
2019年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
政策與臨床試驗(yàn)推進(jìn)：2019年，共有2項(xiàng)干細(xì)胞療法修復(fù)糖尿病腎損傷的臨床備案項(xiàng)目通過(guò)國(guó)家的審核，《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療糖尿病腎病》、《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療2型糖尿病腎病的多中心臨床研究》均已進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段。
全球臨床研究綜述：2019年5月，《International journal of molecular sciences》雜志發(fā)表了一篇題為《腎臟疾病的干細(xì)胞治療：進(jìn)展與挑戰(zhàn)》的研究成果，展現(xiàn)的是全球16項(xiàng)關(guān)于干細(xì)胞療法在慢性腎病領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)結(jié)果。[5]
研究表明多項(xiàng)臨床試驗(yàn)已證實(shí)干細(xì)胞療法（尤其是基于間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 的療法）對(duì)腎臟疾病患者和腎移植患者的安全性和耐受性。分析結(jié)果表明：受試者接受干細(xì)胞療法后，其血肌酐水平恢復(fù)到正常狀態(tài)，Terg細(xì)胞增加、CD4+T細(xì)胞增殖減少，安全且耐受性良好。其中有2例受試者的腎小管炎和間質(zhì)纖維化/腎小管萎縮得到恢復(fù)。
腎血管病治療突破：2019年12月，Kidney Int期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《在Ia期升級(jí)臨床試驗(yàn)中，自體間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療腎血管疾病可增加血流量和腎小球?yàn)V過(guò)率，同時(shí)降低炎癥生物標(biāo)志物和血壓》的臨床研究成果。[6]
研究納入39名患者，分兩階段（間隔3個(gè)月）輸注干細(xì)胞，結(jié)果顯示：
- 血流與腎功能改善：缺氧標(biāo)志物、腎靜脈炎性因子及血管生成生物標(biāo)志物顯著降低，雙腎平均GFR（碘酞酸鹽法）從53 mL/min提升至56 mL/min；
- 血壓調(diào)控：平均收縮壓由144 mmHg降至136 mmHg，高劑量組效果更顯著；
- 劑量依賴性：療效與MSC體外特性相關(guān)，提示劑量?jī)?yōu)化可增強(qiáng)治療效果。
研究證明了自體間充質(zhì)干細(xì)胞具有增加血流量、GFR和減輕狹窄后腎臟炎癥損傷的潛力。觀察到某些效應(yīng)具有劑量依賴性并且與間充質(zhì)干細(xì)胞的體外特性有關(guān)，這可能有助于最大限度提高潛在的治療效果。
2020年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
我國(guó)臨床研究全面布局：2020年，上海市東方醫(yī)院、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院及武漢大學(xué)人民醫(yī)院分別開(kāi)展了針對(duì)糖尿病腎病或慢性腎臟病的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療研究，并均通過(guò)國(guó)家衛(wèi)健委備案：東方醫(yī)院?jiǎn)?dòng)多中心臨床試驗(yàn)，同濟(jì)醫(yī)院開(kāi)展針對(duì)CKD3-4期患者的隨機(jī)雙盲對(duì)照研究，武漢大學(xué)人民醫(yī)院則聚焦糖尿病腎病的臨床干預(yù)。
急性腎損傷治療機(jī)制突破：2020年1月，期刊《Rev Assoc Med Bras (1992)》上發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞治療急性腎損傷（AKI）：回顧與展望的研究成果。[7]
研究指出，MSC療法不僅能降低AKI患者的血清肌酐水平和尿蛋白排泄率，還能提高腎小球?yàn)V過(guò)率（GFR），為AKI的再生醫(yī)學(xué)治療提供了堅(jiān)實(shí)的理論依據(jù)和臨床轉(zhuǎn)化路徑。這一成果標(biāo)志著干細(xì)胞療法在腎臟疾病領(lǐng)域邁入機(jī)制明確、靶向精準(zhǔn)的新階段。
糖尿病腎病治療的差異化策略：2020年11月，國(guó)際知名期刊《Stem Cells Int》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞治療糖尿病腎病：同基因、自體、同種異體和異種異體細(xì)胞研究的回顧》的研究成果。[8]
研究發(fā)現(xiàn)，1型糖尿病患者的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）功能正常，能夠分泌營(yíng)養(yǎng)因子并調(diào)節(jié)免疫，適合用于自體或異體治療；相比之下，2型糖尿病患者的MSC功能下降，表現(xiàn)為衰老加速、增殖能力減弱，其治療潛力仍需進(jìn)一步驗(yàn)證。目前，I期臨床試驗(yàn)已確認(rèn)MSC療法的安全性，II期試驗(yàn)正在探索最佳劑量和療效，但長(zhǎng)期效果仍需通過(guò)大規(guī)模研究加以驗(yàn)證。
2021年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
急性腎損傷治療的階段性成果：2021年3月，國(guó)內(nèi)期刊《中華醫(yī)學(xué)信息導(dǎo)報(bào)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《干細(xì)胞治療急性腎損傷的研究新進(jìn)展》的研究成果。
文章介紹了，研究人員在2008年開(kāi)展了間充質(zhì)干細(xì)胞用于急性腎損傷的Ⅰ期臨床研究，評(píng)價(jià)MSC在心臟直視手術(shù)后急性腎損傷患者中應(yīng)用的安全性和有效性。對(duì)16例急性腎損傷高危患者，使用干細(xì)胞移植。經(jīng)過(guò)6個(gè)月的隨訪，腎功能顯著改善，沒(méi)有觀察到嚴(yán)重不良反應(yīng)。說(shuō)明干細(xì)胞是一種安全的干預(yù)方法。
隨后在2017年開(kāi)展的干細(xì)胞用于急性腎損傷的Ⅱ期多中心隨機(jī)對(duì)照臨床研究，觀察干細(xì)胞加速急性腎損傷患者腎功能恢復(fù)的療效。156例急性腎損傷患者接受干細(xì)胞調(diào)理，結(jié)果發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞安全、患者耐受性良好。
干細(xì)胞干預(yù)重癥AKI的個(gè)體化案例：2021年5月，行業(yè)期刊《Stem Cells Translational Medicine》上發(fā)表了一篇關(guān)于《利用自體干細(xì)胞成功干預(yù)急性腎損傷患者》的臨床成果。[9]
據(jù)了解，這個(gè)臨床研究是采用外周血CD34+細(xì)胞用于一名36歲男性患者的嚴(yán)重急性腎損傷，因頑固性高血壓合并微血管病態(tài)溶血導(dǎo)致急性腎損傷合并慢性缺血性腎損傷，經(jīng)血液透析后血肌酐水平仍然很高，因此接受了干細(xì)胞干預(yù)。
研究人員從患者身上收集干細(xì)胞后，并進(jìn)行干細(xì)胞移植。細(xì)胞使用后除了出現(xiàn)一過(guò)性發(fā)熱和血小板增多外，未出現(xiàn)任何不良事件。細(xì)胞使用后23周，他的血清肌酐水平顯著改善，腎功能得到有效改善，此外僅用60mg硝苯地平和20mg奧美沙坦便可以很好地控制之前難以控制的頑固性高血壓。
干細(xì)胞治療狼瘡性腎炎長(zhǎng)期療效：2021年12月，國(guó)際期刊《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的最新研究》上發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于同種異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療重度難治性狼瘡性腎炎的I期臨床試驗(yàn)結(jié)果。[10]
9名經(jīng)活檢證實(shí)對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療無(wú)效的狼瘡性腎炎患者接受了2×10?同種異體脂肪來(lái)源（AD）MSCs/kg的全身輸注，并在干預(yù)后進(jìn)行了12個(gè)月的隨訪。
蛋白水平變化：干預(yù)后第一個(gè)月，患者尿蛋白中位數(shù)顯著下降（從基線1800 mg/24h降至1020 mg/24h），隨后逐漸回升，但至第3個(gè)月仍顯著低于基線。
腎臟反應(yīng)率：干預(yù)后前3個(gè)月，33.3%患者達(dá)到完全緩解，44.4%為部分緩解（蛋白尿減少>50%），但此后比例均下降。
疾病活動(dòng)性控制：系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動(dòng)指數(shù)（SLEDAI）中位評(píng)分從基線16分顯著降至治療后第6個(gè)月的6分，但至第12個(gè)月隨訪時(shí)略有回升。
結(jié)論：AD-MSC移植在短期內(nèi)（1個(gè)月）顯著改善尿蛋白排泄，在6個(gè)月時(shí)對(duì)疾病活動(dòng)性抑制效果最佳，但單次劑量未能維持長(zhǎng)期緩解，提示可能需要多次注射治療。
2022年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
治療慢性腎病的I期研究：2022年4月，期刊《細(xì)胞與分子醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《同種異體脂肪組織來(lái)源的干細(xì)胞ELIXCYTE?在慢性腎病中的應(yīng)用：一項(xiàng)評(píng)估安全性和臨床可行性的 I期研究》的臨床研究案例。[11]
本次研究納入了12名符合條件的慢性腎病患者。
本研究未報(bào)告致命性不良反應(yīng)。第24周時(shí)12名受試者中有7名（58%）出現(xiàn)eGFR增加，到第48周時(shí)12名受試者中有6名（50%）出現(xiàn)eGFR增加。到第24周，所有基線eGFR≧30ml/min/1.73m2的慢性腎病患者的 eGFR增加超過(guò)20% ，而基線eGFR<30ml/min/1.73m2組只有2名受試者出現(xiàn)此情況。所有受試者的蛋白尿均未顯著減少。
該I期試驗(yàn)表明，單劑量靜脈注射ELIXCYTE對(duì)中度至重度慢性腎病患者耐受性良好，其初步療效值得未來(lái)研究。
難治性狼瘡性腎炎的長(zhǎng)期隨訪：2022年9月，行業(yè)期刊《狼瘡》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體外周血造血干細(xì)胞移植治療難治性狼瘡性腎炎的長(zhǎng)期隨訪——20例患者系列研究》的臨床研究成果。[12]
本次研究數(shù)據(jù)來(lái)自22例接受自體造血細(xì)胞移植 (ASCT)治療的難治性狼瘡性腎炎患者。
20例長(zhǎng)期隨訪患者，平均隨訪時(shí)間為92個(gè)月（63.25–109.5）。18例患者獲得完全緩解，1例患者獲得部分緩解。10年總生存率、10年無(wú)病生存率及10年腎臟生存率分別為100%、35%及90%。復(fù)發(fā)率為45%。
結(jié)論：本研究提示ASCT治療難治性狼瘡性腎炎安全、有效，有利于改善其長(zhǎng)期療效。
2023年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
細(xì)胞療法治療慢性腎病的安全性驗(yàn)證：2023年1月，行業(yè)期刊《干細(xì)胞移植醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《基質(zhì)血管成分細(xì)胞療法治療原因不明的慢性腎?。ㄖ忻乐弈I?。┑陌踩浴返呐R床研究案例。[13]
實(shí)用臨床醫(yī)藥雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療難治性狼瘡性腎炎的遠(yuǎn)期預(yù)后分析》的臨床研究案例。[14]
本次研究選取接受臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）治療的92例難治性狼瘡性腎炎（LN）患者為研究對(duì)象。
92例難治性LN患者隨訪3年，共45例患者獲得持續(xù)腎臟緩解，總緩解率為48.9%(45/92)，其中完全緩解率為6.5%(6/92)，部分緩解率為42.4%(39/92);；37例患者未緩解，10例患者緩解后復(fù)發(fā)。
有效組和無(wú)效組患者基線血肌酐(SCr)、腎小球?yàn)V過(guò)率(eGFR)、英國(guó)狼瘡評(píng)定組(BILAG)腎臟評(píng)分比較，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P<0.05)。
結(jié)論：UC-MSC治療難治性LN具有良好的療效及遠(yuǎn)期預(yù)后，其中基線eGFR水平低是影響療效的危險(xiǎn)因素。
2024年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
慢性腎病與腎結(jié)石的長(zhǎng)期療效驗(yàn)證：2024年3月，?廣東省腎病研究所科研人員在期刊《疾病與健康研究最新更新》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞治療慢性腎病（腎衰竭和多次發(fā)作的腎結(jié)石）》的臨床病例報(bào)告。[15]
本病例報(bào)告描述了一名58歲的男性，他有復(fù)發(fā)性腎結(jié)石病史，估計(jì)腎小球?yàn)V過(guò)率 (eGFR) 下降，血尿素氮 (BUN) 升高，血清肌酐升高，擔(dān)心慢性腎病 (CKD) 第3期發(fā)展，在兩個(gè)月內(nèi)共接受了四次間充質(zhì)干細(xì)胞治療，每次輸注5.0×108間充質(zhì)干細(xì)胞。
分析顯示，治療五年后顯示沒(méi)有復(fù)發(fā)性腎結(jié)石，eGFR、血清BUN和肌酐水平正常，這表明間充質(zhì)干細(xì)胞可以成為一種安全有效的現(xiàn)代慢性腎病和腎結(jié)石治療方法。
研究結(jié)果表明，早期診斷和使用間充質(zhì)干細(xì)胞療法治療有可能改善腎衰竭，并可能成為預(yù)防未來(lái)血液透析或腎移植的黃金標(biāo)準(zhǔn)。
干細(xì)胞移植改善多發(fā)性骨髓瘤相關(guān)慢性腎病：2024年9月，期刊《Oncology eJournal》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細(xì)胞移植治療多發(fā)性骨髓瘤：改善慢性腎病》的臨床研究成果。[16]
本研究納入了2019年1月至2022年12月期間接受首次自體干細(xì)胞移植（ASCT）的所有有癥狀的245名骨髓瘤 (MM)患者。旨在評(píng)估ASCT對(duì)慢性腎病的影響。
研究發(fā)現(xiàn)，在移植時(shí)患有慢性腎病的患者組中，當(dāng)比較D0與D+100和D+365之間的eGFR變化時(shí)，發(fā)現(xiàn)移植后1年腎功能有顯著改善。重要的是，即使在中度或重度慢性腎病患者中也沒(méi)有觀察到腎功能的顯著惡化，并且沒(méi)有患者在移植后依賴透析。
結(jié)論：這些發(fā)現(xiàn)支持ASCT是一種安全有效的治療方法，適用于患有慢性腎病的骨髓瘤患者
詳情請(qǐng)瀏覽：2021-2024年干細(xì)胞治療腎病的臨床研究進(jìn)展
2025年干細(xì)胞治療腎病臨床研究進(jìn)展
干細(xì)胞修復(fù)慢性腎病的多維療效驗(yàn)證：2025年3月，BMC腎臟病學(xué)期刊上的一篇關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞治療慢性腎病的文獻(xiàn)表明：間充質(zhì)干細(xì)胞輸注可以改善腎小球?yàn)V過(guò)率、尿蛋白、血清肌酐和血尿素氮等腎功能指標(biāo)，同時(shí)通過(guò)增加調(diào)節(jié)性T細(xì)胞來(lái)抑制免疫反應(yīng)。[17]
研究顯示，MSC療法在CKD患者中具有良好的安全性和耐受性。臨床試驗(yàn)表明，狼瘡性腎炎患者經(jīng)MSC治療后腎功能緩解更顯著，尿蛋白、SCr和BUN指標(biāo)明顯改善，與動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果一致；糖尿病腎?。―N）患者也觀察到GFR提升。此外，MSC通過(guò)促進(jìn)Treg分化、抑制適應(yīng)性免疫反應(yīng)，為免疫相關(guān)性腎病提供了新的治療路徑。
詳情請(qǐng)瀏覽：間充質(zhì)干細(xì)胞發(fā)揮其免疫調(diào)節(jié)作用改善4大腎功能指標(biāo)，慢性腎病患者迎來(lái)曙光
急性腎損傷的創(chuàng)新突破：2025年4月，伊拉克科研人員牽頭在行業(yè)期刊《干細(xì)胞評(píng)論和報(bào)告》上發(fā)表了一篇關(guān)于《間充質(zhì)干細(xì)胞治療病毒引起的急性腎損傷》的研究成果。[18]
研究表明間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）及其外泌體（EXO）展現(xiàn)出治療急性腎損傷的潛力：它們能抑制病毒復(fù)制、減少炎癥反應(yīng)，并促進(jìn)腎臟修復(fù)。相比傳統(tǒng)透析或移植，MSC-EXO具有更高的安全性和靶向性，尤其適合病毒性腎損傷患者。
MSC/MSC-EXO在動(dòng)物模型和早期臨床試驗(yàn)中顯著改善腎功能指標(biāo)（如降低血肌酐、減少炎癥因子）。對(duì)終末期腎?。‥SRD）患者移植后存活率的提升潛力。
2025年5月，據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)公布一款名為“REGEND003”的腎干細(xì)胞自體回輸制劑近日獲得了《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)》的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)I/II期申請(qǐng)（受理號(hào)：CXSL2500196），用于治療2型糖尿病合并慢性腎臟疾病（CKD）。[19]
這款由自主研發(fā)的全球首創(chuàng)腎干細(xì)胞新藥是首個(gè)獲批進(jìn)入臨床的腎臟干細(xì)胞產(chǎn)品，利用自體腎臟來(lái)源的SOX9+CD73+腎前體細(xì)胞（一種腎臟干細(xì)胞）腎內(nèi)移植策略，可實(shí)現(xiàn)腎臟組織的再生修復(fù)及功能重建，在多種慢性腎臟疾病治療中具有巨大的潛力。
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干細(xì)胞現(xiàn)存挑戰(zhàn)與未來(lái)方向
標(biāo)準(zhǔn)化瓶頸：MSC異質(zhì)性導(dǎo)致療效差異，需統(tǒng)一細(xì)胞鑒定標(biāo)準(zhǔn)（參考ISCT指南）；
技術(shù)優(yōu)化：提升干細(xì)胞靶向遞送效率（如3D生物打印、基因編輯技術(shù)）；建立大動(dòng)物模型驗(yàn)證長(zhǎng)期安全性（猴/小型豬模型）；
臨床轉(zhuǎn)化：擴(kuò)大樣本量，明確長(zhǎng)期療效（>5年隨訪數(shù)據(jù)仍缺乏）；降低治療成本，推動(dòng)普惠化。
結(jié)語(yǔ)
2017-2025年，干細(xì)胞治療腎病從概念驗(yàn)證邁入臨床轉(zhuǎn)化快車道：
- 機(jī)制上，從單純細(xì)胞替代轉(zhuǎn)向”免疫調(diào)節(jié)-抗纖維化-再生”多維修復(fù)；
- 臨床上，從個(gè)案成功拓展至多中心試驗(yàn)，中國(guó)原創(chuàng)藥物REGEND003標(biāo)志產(chǎn)業(yè)化突破；
- 政策上，全球監(jiān)管框架逐步完善，推動(dòng)治療標(biāo)準(zhǔn)化。
腎臟再生的黃金十年已開(kāi)啟——當(dāng)科學(xué)賦能臨床，干細(xì)胞正從“替代透析”走向“功能性治愈”，為全球8.5億腎病患者重燃生命希望。
參考資料：
[1]Deng D, Zhang P, Guo Y, Lim TO. A randomised double-blind, placebo-controlled trial of allogeneic umbilical cord-derived mesenchymal stem cell for lupus nephritis. Ann Rheum Dis. 2017 Aug;76(8):1436-1439. doi: 10.1136/annrheumdis-2017-211073. Epub 2017 May 6. PMID: 28478399.
[2]Rahyussalim AJ, Saleh I, Kurniawati T, Lutfi APWY. Improvement of renal function after human umbilical cord mesenchymal stem cell treatment on chronic renal failure and thoracic spinal cord entrapment: a case report. J Med Case Rep. 2017 Nov 30;11(1):334. doi: 10.1186/s13256-017-1489-7. Erratum in: J Med Case Rep. 2023 May 9;17(1):207. doi: 10.1186/s13256-023-03939-5. PMID: 29187247; PMCID: PMC5707902.
[3]Makhlough A, Shekarchian S, Moghadasali R, Einollahi B, Dastgheib M, Janbabaee G, Hosseini SE, Falah N, Abbasi F, Baharvand H, Aghdami N. Bone marrow-mesenchymal stromal cell infusion in patients with chronic kidney disease: A safety study with 18 months of follow-up. Cytotherapy. 2018 May;20(5):660-669. doi: 10.1016/j.jcyt.2018.02.368. Epub 2018 Mar 23. PMID: 29580865.
[4]Erpicum P, Weekers L, Detry O, Bonvoisin C, Delbouille MH, Grégoire C, Baudoux E, Briquet A, Lechanteur C, Maggipinto G, Somja J, Pottel H, Baron F, Jouret F, Beguin Y. Infusion of third-party mesenchymal stromal cells after kidney transplantation: a phase I-II, open-label, clinical study. Kidney Int. 2019 Mar;95(3):693-707. doi: 10.1016/j.kint.2018.08.046. Epub 2018 Dec 6. PMID: 30528263.
[5]Rota, C.; Morigi, M.; Imberti, B. Stem Cell Therapies in Kidney Diseases: Progress and Challenges.?Int. J. Mol. Sci.?2019,?20, 2790. https://doi.org/10.3390/ijms20112790
[6]Abumoawad A, Saad A, Ferguson CM, Eirin A, Herrmann SM, Hickson LJ, Goksu BB, Bendel E, Misra S, Glockner J, Dietz AB, Lerman LO, Textor SC. In a Phase 1a escalating clinical trial, autologous mesenchymal stem cell infusion for renovascular?disease increases blood flow and?the?glomerular filtration rate while reducing inflammatory biomarkers and blood pressure. Kidney Int. 2020 Apr;97(4):793-804. doi: 10.1016/j.kint.2019.11.022. Epub 2019 Dec 13. PMID: 32093917; PMCID: PMC7284953.
[7]https://www.scielo.br/j/ramb/a/7wdpqYVk63PSHW46RGJnVtc/?format=html
[8]Sávio-Silva C, Soinski-Sousa PE, Balby-Rocha MTA, Lira áO, Rangel éB. Mesenchymal stem cell therapy in acute kidney injury (AKI): review and perspectives. Rev Assoc Med Bras (1992). 2020 Jan 13;66Suppl 1(Suppl 1):s45-s54. doi: 10.1590/1806-9282.66.S1.45. PMID: 31939535.
[9]Suzuki H, Ohtake T, Tsukiyama T, Morota M, Ishioka K, Moriya H, Mochida Y, Hidaka S, Sato T, Asahara T, Kobayashi S. Acute kidney injury successfully treated with autologous granulocyte colony-stimulating factor-mobilized peripheral blood CD34-positive cell transplantation: A first-in-human report. Stem Cells Transl Med. 2021 Sep;10(9):1253-1257. doi: 10.1002/sctm.20-0561. Epub 2021 May 6. PMID: 33955678; PMCID: PMC8380438.
[10]Ranjbar A, Hassanzadeh H, Jahandoust F, Miri R, Bidkhori HR, Monzavi SM, Sanjar-Moussavi N, Matin MM, Shariati-Sarabi Z. Allogeneic adipose-derived mesenchymal stromal cell transplantation for refractory lupus nephritis: Results of a phase I clinical trial. Curr Res Transl Med. 2022 May;70(2):103324. doi: 10.1016/j.retram.2021.103324. Epub 2021 Dec 31. PMID: 34979487.
[11]Zheng?C-M,?Chiu?I-J,?Chen?Y-W, et al.?Allogeneic adipose tissue-derived stem cells ELIXCYTE??in chronic kidney disease: A phase I study assessing safety and clinical feasibility.?J Cell Mol Med.?2022;?26:?2972–2980. doi:10.1111/jcmm.17310
[12]Yang L, Ren G, Chen W, et al. Long-term follow-up of autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for refractory lupus nephritis—a series study of 20 patients.?Lupus. 2022;31(13):1586-1594. doi:10.1177/09612033221126848
[13]Carstens MH, García N, Mandayam S, Workeneh B, Pastora I, Calderón C, Bertram KA, Correa D. Safety of Stromal Vascular Fraction Cell Therapy for Chronic Kidney Disease of Unknown Cause (Mesoamerican Nephropathy). Stem Cells Transl Med. 2023 Jan 30;12(1):7-16. doi: 10.1093/stcltm/szac080. PMID: 36545894; PMCID: PMC9887091.
[14]鮑星蘭,王丹丹,靳子義,等.臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療難治性狼瘡性腎炎的遠(yuǎn)期預(yù)后分析[J].實(shí)用臨床醫(yī)藥雜志,2023,27(10):1-5+20.
[15]Wang, S. G. ., Wang, S. M. ., Hsu, M. C. ., & Wang, F. N. . (2024). Mesenchymal Stem Cell Therapy for Chronic Kidney Disease (Renal Failure and Multiple Episodes of Nephrolithiasis): A Case Report.?Recent Updates in Disease and Health Research Vol. 4, 19–25. https://doi.org/10.9734/bpi/rudhr/v4/7241B
[16]Matos Silva, Rita and Seixas, Filipa and Damasio, Inês and Freitas, Joana and Pinho Vaz, Carlos and Maximino Costa, José, Autologous Stem Cells Transplantation for Multiple Myeloma: Improving Chronic Kidney Disease?. Available at SSRN:?https://ssrn.com/abstract=4938667?or?http://dx.doi.org/10.2139/ssrn.4938667
[17]Li, J., Wu, M. & He, L. Immunomodulatory effects of mesenchymal stem cell therapy in chronic kidney disease: a literature review.?BMC Nephrol?26, 107 (2025). https://doi.org/10.1186/s12882-025-04029-y
[18]Allela, O.Q.B., Ali, N.A.M., Sanghvi, G.?et al.?The Role of Viral Infections in Acute Kidney Injury and Mesenchymal Stem Cell-Based Therapy.?Stem Cell Rev and Rep?(2025). https://doi.org/10.1007/s12015-025-10873-0
[19]國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
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