2025年1月13日，據(jù)美通社報道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的劑量遞增和前兩組患者的治療，ASPIRO研究是針對干細(xì)胞治療帕金森病 (PD) 的1/2a期臨床試驗。

研究結(jié)果表明ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴(yán)重不良事件。

Aspen Neuroscience宣布完成ASPIRO干細(xì)胞治療帕金森病患者的第一和第二組患者的1/2a期臨床試驗

帕金森氏癥研究性再生療法的自體衍生研究 (ASPIRO) 于2024年啟動，旨在評估ANPD001對中度至重度PD患者的療效。

2024年4月17日，AspenNeuroscience, Inc宣布，ASPIRO試驗的第一位患者已接受給藥，該試驗是一項1/2a期開放標(biāo)簽臨床試驗，旨在評估ANPD001的安全性和耐受性，ANPD001是一種自體多巴胺能神經(jīng)元細(xì)胞替代療法，適用于中度至重度帕金森病 (PD) 患者。

這項研究正在研究逐漸增加的劑量，主要終點是ANPD001的安全性和耐受性。次要終點包括“開機(jī)”時間的改善，即患者經(jīng)歷癥狀控制期，以及基于標(biāo)準(zhǔn)PD評分量表的運動癥狀和生活質(zhì)量的改善。

干細(xì)胞療法ANPD001對前2次試驗的帕金森病患者來說是安全的

Aspen Neuroscience首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士表示：“這是帕金森病自體療法首次多患者、多中心臨床試驗的一個重要里程碑。我們很高興地宣布，到目前為止，ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴(yán)重不良事件。所有患者均按照方案在48小時內(nèi)出院。我們現(xiàn)在正在推進(jìn)該計劃，以研究我們的新商業(yè)配方?！?/p>

ANPD001是美國最先進(jìn)的治療帕金森病的自體研究性新細(xì)胞療法。有關(guān)1/2a期試驗的更多信息，請訪問clintrials.gov (NCT06344026)。

這項研究試驗的患者年齡為50-70歲，不包括患有認(rèn)知障礙和其他可能阻礙治療的合并癥的患者。所有入選患者均由運動障礙專家護(hù)理。

測試ANPD001

去年啟動的開放標(biāo)簽ASPIRO試驗 (NCT06344026)旨在測試ANPD001在50-70歲患者中以遞增劑量注射一年后的安全性和耐受性。研究人員還將觀察一年內(nèi)運動癥狀得到控制時的變化。

“這是自體干細(xì)胞療法治療帕金森病的多患者、多中心臨床試驗的一個重要里程碑，”Wirth表示“我們現(xiàn)在正在推進(jìn)該項目，以研究我們的新商業(yè)配方，”如果ANPD001將來獲得批準(zhǔn)，該配方可能會大規(guī)模投入市場。

帕金森癥的運動癥狀是由于多巴胺能神經(jīng)元（大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞）的喪失而發(fā)生的。多巴胺是一種信號化學(xué)物質(zhì)，作用于負(fù)責(zé)運動控制的大腦區(qū)域。多巴胺減少會導(dǎo)致動作遲緩、震顫、僵硬和平衡問題。

ANPD001旨在用新的多巴胺能神經(jīng)元取代丟失的多巴胺能神經(jīng)元。由于ANPD001使用患者自己的細(xì)胞，因此無需使用免疫抑制劑來阻止免疫系統(tǒng)排斥細(xì)胞療法。這使得它更安全、更個性化。

第一步是采集患者的皮膚細(xì)胞樣本，這些細(xì)胞被轉(zhuǎn)化為干細(xì)胞，然后給予化學(xué)信號，發(fā)育成多巴胺能神經(jīng)元的前體。通過MRI引導(dǎo)注射，這些細(xì)胞被注入患者大腦的殼核區(qū)域，預(yù)計在那里它們會發(fā)育成功能齊全的多巴胺能神經(jīng)元。

關(guān)于ANPD001

ANPD001是一種研究性自體多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞 (DANPC) 療法，正在研究作為PD的再生療法。Aspen的個性化方法意味著患者不需要使用免疫抑制藥物來抵消身體對外來細(xì)胞的免疫反應(yīng)。

Aspen 的制造過程從患者自身皮膚細(xì)胞的一小部分樣本開始，然后重新編程為誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)，然后將iPSC分化為DANPC。這些DANPC被移植到殼核中，取代因疾病而丟失或受損的細(xì)胞。在每個制造階段，Aspen都會使用其專有的基于機(jī)器學(xué)習(xí)的基因組學(xué)測試來評估每個人的細(xì)胞質(zhì)量。

ANPD001已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的快速通道認(rèn)證。

• 國內(nèi)外干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗

參考資料：https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-completion-of-first-and-second-cohorts-in-aspiro-phase-1-2a-trial-for-parkinsons-disease/

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