Meta描述：66歲帕金森病患者沈女士接受自體iPSC來源多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植術(shù)后一年，扔掉拐杖爬山，凍步減少，DAT-PET等指標(biāo)改善。瑞金醫(yī)院已完成十余例，展現(xiàn)再生醫(yī)學(xué)新路徑。

核心速覽

項(xiàng)目	關(guān)鍵信息
患者	沈女士，66歲，帕金森病史14年
手術(shù)時(shí)間	2025年3月1日
治療技術(shù)	自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，經(jīng)微創(chuàng)手術(shù)移植入腦部
術(shù)后一年隨訪	扔掉拐杖爬山，凍步減少，睡眠改善，心情愉悅
客觀指標(biāo)改善	開關(guān)期時(shí)間、運(yùn)動功能評分、DAT-PET（多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體-PET）均呈積極改善
研究機(jī)構(gòu)	上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科（劉軍主任團(tuán)隊(duì)）
完成病例數(shù)	已完成十余例
同類產(chǎn)品	金女士使用的“中美雙批”自體細(xì)胞藥（UX-DA001注射液）
全國患者數(shù)	約500萬
治療定位	無法根治，但可延緩病程、改善生活質(zhì)量

瑞金醫(yī)院：全球首批自體iPSC多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植治療帕金森病臨床成果

一、術(shù)后一年，她扔掉了拐杖

“一眨眼接受干細(xì)胞手術(shù)已經(jīng)一年了，總的感覺非常好。出去旅游時(shí)能扔掉拐杖爬山，心情愉悅了，凍步減少了，睡眠也好了?！?/p>

說這話的是66歲的沈女士。她在2025年3月1日于上海瑞金醫(yī)院接受了我國首例自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植術(shù)。當(dāng)時(shí)，她已經(jīng)被帕金森病折磨了14年。

術(shù)后一年的隨訪結(jié)果，讓她的主治醫(yī)生——瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍教授也感到振奮。劉主任介紹，沈女士的開關(guān)期時(shí)間、運(yùn)動功能評分、DAT-PET（多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體-正電子發(fā)射斷層掃描） 等多項(xiàng)臨床與影像學(xué)指標(biāo)均呈現(xiàn)積極改善。

所謂“開關(guān)期”，是帕金森病患者服用左旋多巴類藥物后常見的現(xiàn)象——“開”期藥效好，活動自如；“關(guān)”期藥效消失，僵硬、不能動。沈女士的開關(guān)期波動明顯減小，這意味著她不再被藥物的“過山車效應(yīng)”所困。

DAT-PET是一種能直接顯示腦內(nèi)多巴胺神經(jīng)元存活和功能的影像技術(shù)。沈女士的DAT-PET改善，說明移植進(jìn)去的細(xì)胞不僅活了，而且確實(shí)在分泌多巴胺。

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二、另一位患者：手抖停了，腰直起來了

年近七旬的金女士，是另一位接受自體iPSC治療的患者。她所用的藥物是上海企業(yè)自主研發(fā)的一款細(xì)胞注射液，也是全球首款獲得“中美雙批”的帕金森自體細(xì)胞藥（UX-DA001注射液）。

“我以前手抖，筷子敲碗都不停的。”金女士說，術(shù)前肌張力很高、很累，走路腰都直不起來。術(shù)后，她能夠站起來了，癥狀明顯緩解，生活質(zhì)量大大提高。

兩位患者的共同點(diǎn)是：都用了自體細(xì)胞——從自己身上取材，在體外擴(kuò)增和分化成多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，再移植回自己腦內(nèi)。因?yàn)槭亲约荷砩系募?xì)胞，不存在免疫排斥，術(shù)后不需要服用免疫抑制劑。

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三、技術(shù)原理：不是控制癥狀，而是再生神經(jīng)元

傳統(tǒng)帕金森病治療以左旋多巴類藥物為主。這類藥物補(bǔ)充了大腦缺失的多巴胺，但它只是“替代”，不是“修復(fù)”。而且用藥5年后，很多患者會出現(xiàn)藥效波動（開關(guān)期）、異動癥等副作用。腦深部電刺激（DBS）雖然能改善部分患者的運(yùn)動癥狀，但需要植入電極，參數(shù)需長期調(diào)整，療效也會隨時(shí)間下降。

細(xì)胞療法的邏輯完全不同。

中國科學(xué)院腦智卓越中心高級研究員陳躍軍在接受采訪時(shí)解釋：“細(xì)胞治療的原理跟小分子藥物是完全不一樣的。它是一個(gè)再生修復(fù)機(jī)制。我們在體外去生成一些神經(jīng)細(xì)胞，這些細(xì)胞移植以后，就會變成多巴胺神經(jīng)元，然后就會在腦內(nèi)持續(xù)分泌多巴胺。”

簡單說：傳統(tǒng)藥物是“借來的多巴胺”，藥效過了就沒了；細(xì)胞療法是“自己長出來的多巴胺工廠”，持續(xù)生產(chǎn)。

自體iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，經(jīng)過微創(chuàng)手術(shù)被移植到患者的殼核（大腦深部一個(gè)負(fù)責(zé)運(yùn)動的區(qū)域）。這些細(xì)胞會在體內(nèi)成熟為真正的多巴胺能神經(jīng)元，與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接，長期、穩(wěn)定地釋放多巴胺。

劉軍主任還指出，瑞金醫(yī)院使用的自體細(xì)胞產(chǎn)品純度較高，所需移植的細(xì)胞劑量更小，與國內(nèi)外同類產(chǎn)品相比，在核心技術(shù)、臨床療效與安全性方面展現(xiàn)出差異化優(yōu)勢。

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四、臨床進(jìn)展與未來展望

目前，瑞金醫(yī)院已完成十余例該類治療。雖然仍處于臨床研究階段，但已展現(xiàn)出良好的應(yīng)用前景。

劉軍教授強(qiáng)調(diào)，帕金森病雖無法根治，但通過科學(xué)干預(yù)，患者能夠保有體面生活、延緩病程進(jìn)展。

我國有約500萬帕金森病患者，隨著人口老齡化，這個(gè)數(shù)字還在增長。細(xì)胞療法如果能夠在大規(guī)模臨床試驗(yàn)中證實(shí)有效并獲批上市，將為數(shù)百萬患者提供一個(gè)全新的治療選項(xiàng)。

當(dāng)然，挑戰(zhàn)仍然存在：長期安全性（致瘤風(fēng)險(xiǎn)、免疫原性）需要更長時(shí)間的隨訪；自體細(xì)胞療法的成本較高，制備周期長（從取材到回輸需要數(shù)周）。劉軍主任透露，團(tuán)隊(duì)正在布局更具創(chuàng)新性與可及性的治療方案，未來將不斷優(yōu)化，包括降低治療價(jià)格，讓前沿細(xì)胞療法惠及更多患者。

五、常見問題解答（FAQ）

六、寫在最后

在第30個(gè)世界帕金森病日來臨之際，沈女士和金女士的故事給無數(shù)患者和家屬帶來了真實(shí)的希望。她們不是“奇跡”，而是科學(xué)一步步推進(jìn)的結(jié)果。

從實(shí)驗(yàn)室里的細(xì)胞分化，到動物實(shí)驗(yàn)，再到人體臨床試驗(yàn)，這條路走了十幾年。瑞金醫(yī)院團(tuán)隊(duì)在自體iPSC治療帕金森病領(lǐng)域邁出的這一步，不僅是中國的“首例”，也是全球范圍內(nèi)該技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的重要里程碑。

當(dāng)然，從“十余例”到“數(shù)百例、數(shù)千例”，從臨床研究到獲批上市，還有很長的路。但方向已經(jīng)明確，腳步已經(jīng)邁出。

正如劉軍教授所說：“帕金森病雖無法根治，但通過科學(xué)干預(yù)，患者能夠保有體面生活、延緩病程進(jìn)展?！薄@本身就是醫(yī)學(xué)最大的意義。

參考資料：上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院官方發(fā)布、劉軍主任采訪、中國科學(xué)院腦智卓越中心陳躍軍研究員采訪。

免責(zé)說明：本文僅供科普參考，不構(gòu)成醫(yī)療建議。治療方案請咨詢執(zhí)業(yè)醫(yī)師。