2024年12月20日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內(nèi)首個用于治療原發(fā)性帕金森病的誘導多能干細胞（iPSC）來源細胞候選藥物UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液）的臨床試驗。

重磅！國內(nèi)首款干細胞針對帕金森病的新藥獲批臨床！

作為中國第一款IND申報獲批臨床試驗默示許可、全球第二款針對帕金森病的自體iPS衍生細胞治療藥物，這一突破不僅標志著我國在神經(jīng)退行性疾病治療領域取得的重要進展，也為廣大帕金森病患者帶來了新的希望。

什么是帕金森病？

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為運動障礙，如震顫、肌強直、運動遲緩等癥狀，隨著病情的發(fā)展，患者的生活質(zhì)量會逐漸下降。盡管現(xiàn)有的藥物治療能夠緩解癥狀，但并不能根治疾病，也無法有效阻止或逆轉神經(jīng)細胞的退化。

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而移植干細胞來源的多巴胺能神經(jīng)細胞，補充帕金森患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，是實現(xiàn)帕金森病功能性治愈最具前景的方法之一。

什么是iPSC細胞？

iPSC細胞是指誘導多能干細胞（iPSCs）這類細胞通過特定基因重編程技術將成熟的體細胞（如皮膚或血液細胞）逆轉為具有類似胚胎干細胞特性的多向分化潛能細胞。

這些經(jīng)過重新編程后的細胞擁有無限自我復制的能力，并且可以在適當條件下分化成各種類型的功能細胞，例如心肌細胞、神經(jīng)元細胞、胰島β細胞等。iPSC技術的應用范圍廣泛，涵蓋了從再生醫(yī)學到個性化醫(yī)療等多個方面。

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什么是UX-DA001注射液？

此次獲得CDE臨床試驗默示許可的UX-DA001注射液是生物科技公司自主研發(fā)的人多能干細胞創(chuàng)新平臺所開發(fā)的產(chǎn)品。該平臺結合了高通量干細胞分化譜系追蹤、高效神經(jīng)分化以及iPSCs重編程等先進技術，成功地生產(chǎn)出了高純度、高穩(wěn)定性和高效應的人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞。

這種細胞有望修復受損的神經(jīng)組織，并恢復大腦內(nèi)的多巴胺水平，從而改善帕金森病的癥狀。

與傳統(tǒng)的藥物治療相比，自體iPSC來源細胞治療藥物的獨特之處在于它能夠在體內(nèi)實現(xiàn)多巴胺能神經(jīng)元的再生，從根本上重塑神經(jīng)功能，而不僅僅是緩解癥狀。

這意味著對于那些已經(jīng)經(jīng)歷了藥物“蜜月期”的患者而言，細胞治療可能提供一種更為持久有效的解決方案。

該藥物治療帕金森病的臨床研究結果

多個動物和臨床研究表明：

• 該藥物能夠在帕金森病（PD）模型動物中有效改善運動障礙，增加紋狀體多巴胺濃度，并且移植細胞可以與宿主產(chǎn)生良好的互動。
• 此外，臨床前數(shù)據(jù)還顯示，在動物疾病模型上，UX-DA001能夠起到顯著的治療作用，同時沒有觀察到明顯的不良反應或毒性效應。

值得注意的是，國際上也有類似的細胞療法正在開發(fā)中。例如：

• BlueRock Therapeutics的MSK-DA01是FDA首個批準臨床的針對帕金森病的干細胞療法，于2021年3月進入臨床，目前處于臨床1期，共有12名PD患者入組。2024年3月，BlueRock公布了I期臨床試驗18個月的結果，顯示了良好的安全性和耐受性。
• 韓國公司S.Biomedics也在進行一項類似的臨床試驗，他們的TED-A9細胞療法同樣展示了積極的安全性數(shù)據(jù)。

綜上所述，雖然UX-DA001注射液的安全性還需要通過更大規(guī)模和更長時間的人體臨床試驗來最終確認，但從現(xiàn)有的臨床前研究結果來看，這款藥物展現(xiàn)出了令人鼓舞的安全特性。

展望未來

帕金森病的細胞治療技術正處于全球臨床試驗的關鍵時期，而UX-DA001注射液的成功獲批無疑將為此領域的研究開辟新的道路，并最終造福病患。

我們期待著在未來幾年內(nèi)看到更多來自臨床試驗的積極成果，見證這一創(chuàng)新療法如何改變數(shù)百萬患者的生活質(zhì)量。同時，這也激勵著更多的科研人員投身于神經(jīng)退行性疾病的攻克之中，共同推動人類健康事業(yè)的發(fā)展。

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參考資料：CDE

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